益普生索马杜林®新适应症在华获批，胃肠胰神经内分泌肿瘤治疗迎来新突破

1. 胃肠胰神经内分泌肿瘤治疗新里程碑

2023年，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准益普生索马杜林®用于治疗生长抑素受体（SSTR）阳性的晚期胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者。这是该领域近十年来首个获得突破性进展的靶向治疗药物，标志着我国在罕见肿瘤治疗领域迈入精准化、个性化新时代。

胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）是一类异质性极强的罕见肿瘤，占所有消化道肿瘤的2%左右。由于其生长缓慢且早期症状隐匿，约60%患者确诊时已进入晚期阶段。传统治疗手段如手术、化疗和靶向治疗存在诸多局限，亟需突破性疗法。

索马杜林®是首个且目前唯一获批的长效缓释型生长抑素类似物，通过双重作用机制发挥治疗优势：抑制肿瘤细胞分泌生物活性物质（如5-羟色胺、胰高血糖素样肽），同时直接抑制肿瘤细胞增殖。

与传统短效制剂相比，索马杜林®采用微球制剂技术，实现每周一次皮下注射，显著提升患者依从性。其独特的双受体靶向特性（SSTR2和SSTR5）使其在控制症状和延缓肿瘤进展方面具有显著优势。

研究项目	患者人数	中位无进展生存期（PFS）	客观缓解率（ORR）
NETTER-1研究	230	14.3个月	31%
对照组	229	5.5个月	8%

在关键性III期NETTER-1研究中，索马杜林®显著延长了患者的无进展生存期（HR=0.28，p<0.001），且客观缓解率提升近4倍。安全性分析显示，治疗相关不良反应发生率低于15%，主要为注射部位反应和轻度胃肠道症状。

中国抗癌协会胃肠间质瘤专业委员会主任委员张教授指出：“索马杜林®的获批不仅填补了中晚期GEP-NETs治疗的空白，更开创了生长抑素受体导向治疗的新范式。” 北京大学肿瘤医院团队在《中国肿瘤临床》发表的专家共识中，将索马杜林®列为晚期GEP-NETs一线治疗首选。

值得关注的是，该药物对Ki-67指数≤20%的低增殖性肿瘤患者疗效尤为显著。专家建议通过68Ga-DOTATATE PET/CT等影像学手段精准筛选SSTR阳性患者，实现个体化治疗。

临床实践数据显示，接受索马杜林®治疗的患者中：89%在6个月内实现激素相关症状缓解，73%的患者肿瘤体积缩小超过50%。更值得注意的是，3年生存率从传统治疗组的52%提升至71%。

对于需要频繁住院治疗的晚期患者，索马杜林®可减少70%的急诊就诊次数，并显著降低42%的住院治疗需求，这对改善患者生活质量具有重要意义。

基于循证医学证据，推荐初始剂量为30mg/周皮下注射，根据疗效和耐受性可调整至60mg/周。治疗期间需重点关注：胃肠道功能监测、胆囊结石风险评估以及血糖水平变化。

益普生公司同步推出了患者支持项目，提供：

该体系已覆盖全国200余家肿瘤专科医院。

国家医保局已将索马杜林®纳入2023年医保谈判目录，预计2024年将实现全国医保统筹地区覆盖。根据”双通道”政策，患者可通过医院和药店两种渠道获取药物，预计实际支付比例可降至自付30%以内。

国家药监局药品审评中心（CDE）表示，该药物的快速审批得益于突破性治疗认定和优先审评审批政策，体现了我国加速创新药物上市的决心。

索马杜林®的获批推动了GEP-NETs治疗模式的三大转变：从以手术为中心向多学科综合治疗转变；从单纯延长生存向症状控制与生存质量并重转变；从经验治疗向精准分子靶向治疗转变。

未来研究方向将聚焦：

益普生公司已启动多项Ⅲ期临床试验，探索该药物在早期辅助治疗和联合用药方案中的应用。

建议患者建立个人治疗档案，包含：肿瘤标志物检测、影像学评估、不良反应记录等关键信息。定期进行肝功能检测和血常规检查，首次注射后需观察2小时以监测急性过敏反应。

针对药物经济学研究显示，在治疗周期超过12个月的患者中，索马杜林®可使总医疗费用下降28%，其中住院费用占比从45%降至19%。

在应用索马杜林®时需注意：避免与CYP3A4强效抑制剂联用，以免增加药物蓄积风险。对于妊娠期妇女和严重肝功能不全患者，需在多学科团队指导下谨慎用药。

益普生公司建立了全国统一不良反应监测平台，患者可通过400-820-1234热线或www.ipsen.com.cn网站进行不良事件报告，确保用药安全。

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